Araştırma odaklı uluslararası sağlık grubu olan Chiesi, nadir ve ultra nadir hastalıklara yönelik yeni ürün geliştirilmesi ve araştırmaların arttırılması amacıyla Chiesi Grubu’nun tüm kaynaklarını kullanmaya açtığı yeni bir iş birimi olan Chiesi Global Nadir Hastalıklar Bölümü’nü kurdu. Genel merkezi Boston, Massachusetts’de bulunacak Birim, lizozomal depo hastalıkları nadir hematoloji ve oftalmoloji hastalıkları başta olmak üzere araştırmaya ve ürün geliştirmeye odaklanacak.
Bölümün açılışı ile ilgili olarak Chiesi Global Nadir Hastalıklar Başkanı Giacomo Chiesi şu açıklamalarda bulundu: “Chiesi Grup, nadir hastalıklarla yaşayan insanların karşılanmamış ihtiyaçlarını karşılamak için yenilikçi terapileri keşfetme, geliştirme ve hizmete sunma alanında uzun ve başarılı bir geçmişe sahiptir. Chiesi Global Nadir Hastalıklar birimiyle, tüm dünyada nadir hastalıklardan etkilenen bireyleri ve ailelerini destekleme çabalarımızı yeniden tasarlayıp güçlendirerek bu konuyu yepyeni bir seviyeye taşıyoruz. Nadir hastalıklara odaklanan en önemli yıllık toplantılardan biri olan WORLD Symposium’dan önce bu bölümü resmi olarak açıyoruz. Toplantıda, lizozomal depo hastalıkları ile daha geniş nadir hastalık topluluklarının pek çok üyesi ile görüşebilmek, bu bölüme dair umutlarımızı ve hedeflerimizi dile getirmek, araştırma ve hasta odaklı iş birliği yapma fırsatlarını tespit etmek için sabırsızlanıyoruz.
Chiesi Grubu, ABD dışındaki belirli pazarlarda lizozomal depo bozuklukları alfa‑mannosidoz ve nefropatiksistinoz tedavilerini pazarlamaktadır. Şirket ayrıca LSD’lerin ve diğer nadir hastalıkların tedavisine yönelik yenilikçi tedavilerin yer aldığı bir ürün yelpazesi oluşturmakta ve geliştirmektedir. 2018 yılında Chiesi, şu anda geliştirme aşamasında olan ve onaylanması halinde Fabry hastalığının potansiyel tedavisinde kullanılacak olan pegunigalsidazalfa’nın (veya PRX-102) ticari haklarını ABD’de almıştır. PRX-102 şu anda Faz-3 klinik çalışmalarında değerlendirilmektedir. Bu endikasyonda şu ana kadar PRX-102’nin etkinliği ve güvenliği Amerikan Gıda ve İlaç Kurumu tarafından incelenmiş ya da onaylanmış değildir. Şubat 2019’da Chiesi, Ulusal Nadir Bozukluklar Örgütü (NORD) Kurumsal Konseyine de katılmıştır.
Giacomo Chiesi, şu bilgileri de ekledi; “Hem savunuculuk hem de tedavi topluluklarının, Chiesi Global Nadir Hastalıkların kurulmasına verdikleri yanıttan büyük bir güç alıyoruz. Kendimizi, araştırma ve geliştirme programlarımızda hızlı bir ilerleme kaydetmeye ve hastalar ile aileleri destekleme imkanları kapsamında aktif bir ortak olarak hareket etmeye adamış durumdayız. 7.000’den fazla nadir hastalık bulunmaktadır ve bunların büyük çoğunluğuna yönelik herhangi bir tedavi bulunmamaktadır. Chiesi’nin ilaç geliştirme alanında edindiği onlarca yıllık tecrübeyi, önümüzdeki yıllarda birçok nadir hastalığın tedavisinde olumlu bir fark yaratmak için hastalara sunmayı sabırsızlıkla bekliyoruz. Hastalar yolculuğumuzun hem başlangıcı hem de sonudur.”
